"Es ist wirklich alles ein Wunder": Forscher heilen Patienten mit Variante der Bluterkrankheit dauerhaft - Starstube

„Es ist wirklich alles ein Wunder“: Forscher heilen Patienten mit Variante der Bluterkrankheit dauerhaft

"Es ist wirklich alles ein Wunder": Forscher heilen Patienten mit Variante der Bluterkrankheit dauerhaft

Britischen Medizinern gelingt Durchbruch
„Es ist wirklich alles ein Wunder“: Forscher heilen Patienten mit Variante der Bluterkrankheit dauerhaft

Das Team, das die Bluterkrankheitsstudie durchführte, hält nun fest, dass die Mehrheit der Erwachsenen mit Hämophilie in den nächsten drei Jahren geheilt werden kann (Symbolbild)

© Motortion/Getty Images

Eine neue Therapieform in Großbritannien hat Menschen geheilt, die an der Bluterkrankheit Hämophilie B leiden.

Hämophilie – auch Bluterkrankheit – genannt eine Erbkrankheit. Betroffen davon sind vor allem Männer. Durch eine Veränderung auf dem X-Chromosom wird zu wenig Gerinnungsfaktor gebildet, wodurch Blutungen nicht in gewohnter Zeit zum Stillstand kommen. In der Folge werden Erkenntnisse wie blaue Flecken, also Hämatome häufig unverhältnismäßig groß und die allgemeine Wundheilung kann stark verzögert sein, wie die Deutsche Hämophiliegesellschaft (DHG) zusammenfasst.

Meist ist nur einer von ungefähr 13 verschiedenen Gerinnungsfaktoren bei den im engeren Sinne zwei bekannten Formen der Hämophilie betroffen. Bei Hämophilie A ist es beispielsweise der Gerinnungsfaktor VIII, bei der Variante B der Gerinnungsfaktor IX.

Eine neuartige Behandlung korrigiert nun bei der B-Variante den genetischen Defekt, der dazu führt, dass das Blut der Menschen Schwierigkeiten hat, zu gerinnen und Blutungen zu stoppen. Patienten, die an der Studie teilgenommen haben, in der die Therapie getestet wurden, berichten laut BBC davon, dass sich ihr Leben inzwischen „völlig normal“ anfühle.

Von Bluterkrankheit Betroffener fehlt ein Protein

Von der Bluterkrankheit betroffen sind meistens nicht in der Lage, genug des sogenannten Gerinnungsfaktors IX zu produzieren. Wenn man sich beispielsweise schneidet und sich die Wunde verkrustet, ist der Gerinnungsfaktor IX eines der Proteine, das die Blutung stoppt. Patienten werden nun während der neuen Therapie mit Faktor IX geimpft, um eine – im schlimmsten Fall tödliche – Blutung zu verhindern.

Durch die Injektionen gelangt ein künstliches Virus in den Körper, das mit den Bestandteilen des fehlenden Faktors IX gefüllt ist. Das Virus verhält sich anschließend wie ein mikroskopisch kleiner Transporter, der die Information über die hinzugefügten Bestandteile an die Leber liefert, welche dann von sich aus mit der Produktion des Gerinnungsproteins beginnt.



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Die im „New England Journal of Medicine“ veröffentlichten Ergebnisse der Studie zeigten, dass neun von zehn Patienten, denen die Therapie gewährt wurde, im Anschluss keine zusätzlichen Injektionen mehr in Anspruch genommen wurden. „Ich hatte keine Behandlung mehr, seit ich meine Therapie hatte, es ist wirklich alles ein Wunder. Nun, es ist Wissenschaft, aber es fühlt sich für mich ziemlich wunderbar an“, sagt beispielsweise Elliott Mason, einer der Studienteilnehmer im Gespräch mit der “ BBC“.

Das Forscher-Team glaubt, dass die Mehrheit der Erwachsenen mit Hämophilie in den nächsten drei Jahren auch durch die nun gewonnenen Forschungsergebnisse geheilt werden könnten, denn es gebe weltweit „viele junge Patienten mit entsetzlichen Qualen“, sagt Prof. Pratima Chowdary vom Royal Free Hospital und University College London, denen schnell geholfen werden musste.

Quellen: „New England Journal of Medicine“, BBC, DHG

km

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